Дитина зі спинальною м’язовою атрофією вперше отримала генну терапію в Україні
Про це в Фейсбуці написала її мама Дар'я Сахно, передає Укрінформ.
За словами Дар'ї Сахно, приклад їхньої сім'ї показав, що отримати генну терапію тепер можна і в Україні.
«... Нам не довелося їхати в іншу країну, наражаючи Машу на небезпечний переліт або переїзд ... Це було вперше для нашої країни, випадок унікальний, і алгоритму роботи не було. Тому цей процес зайняв трохи більше місяця. 11 січня ми прибули в лікарню, і 10 лютого Маша отримала свій такий заповітний, бажаний Онасемноген абепарвовек - саме так називається препарат Zolgensma, якщо він не зареєстрований в країні», - написала вона.
Мама Маші Сахно розповіла, що компанія-виробник Novartis GT має дуже серйозний підхід до всієї процедури, і кожен випадок покупки препарату контролюється дуже жорсткими договорами та узгодженнями. В Україні процедура не була напрацьована, тому потрібно було прописувати все конкретно під цей випадок, що зайняло близько 2 тижнів. Потім ще 2 тижні зайняла процедура взяття аналізу крові на антитіла до аденовірусу AAV9.
«Цей аналіз роблять в єдиній лабораторії в Нідерландах. Я думаю, всі розуміють, що через пандемію всі лабораторії перевантажені, плюс немає тієї кількості рейсів, як раніше. Далі було індивідуальне фасування препарату під параметри Марійки й, звичайно ж, дуже складний процес логістики. І знову дуже багато документів», - розповіла Дар'я Сахно.
Як повідомляв Укрінформ, на Херсонщині 8-місячній Марії Сахно з міста Таврійська, яка страждає на спінальної-м'язову атрофію першого типу (СМА), зробили укол препаратом Zolgensma вартістю 2,3 мільйона доларів. Кошти зібрали завдяки добровільним пожертвам.
Водночас триває збір коштів на лікування маленької жительки Каховки Аделіни Мотенко, яка також страждає на це рідкісне захворювання.
